FDA通过了第二个癌症基因疗法 目标是非霍奇金氏淋巴瘤

继今年8月30日史上第一个基因疗法通过，美国食品药品管理局（FDA）通过了第二个治疗癌症的基因疗法，针对非霍奇金氏淋巴瘤（non-Hodgkinlymphomas）。该疗法叫做Yescarta（axicabtageneciloleucel），专为那些经其他治疗手段无效的某些类型的大B细胞淋巴瘤患者。

非霍奇金氏淋巴瘤在美国癌症患者中占了4%，每年约有72000确诊，是开始于免疫系统中某些细胞的恶性肿瘤。弥漫性大B细胞淋巴瘤是最常见的非霍奇金氏淋巴瘤。目前，超过一半的大B细胞淋巴瘤患者复发或者对治疗方法如化疗、干细胞移植、免疫疗法产生抵抗。

图：2014年美国非霍奇金氏淋巴瘤年龄标准死亡率（图例名称：每100000人死亡数；图片来自网络）

本周三，FDA专员ScottGottlieb在宣布批准通过的声明中称，短短几十年，基因疗法已经从治疗致死性癌症的一个憧憬的概念变成了实际的解决方案。

新药是由加州的Kite制药巨头GileadSciences（开发嵌合抗元受体和T细胞受体细胞疗法）的子公司。该疗法利用患者自身T细胞去寻找并摧毁癌细胞。

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制作每一剂Yescarta需要采集患者的T细胞（一种白细胞），然后进行基因改造，加入一个针对杀死癌细胞的新基因。被改造的细胞再被注入患者体内。

包含100多名成年患者的临床试验确定了Yescarta的安全性和有效性。经过该疗法治疗后，51%患者的癌症完全缓解。

不过，Yescarta会产生严重的副作用，包括危及生命的神经毒性，引起头痛、肢端麻木、失忆、失明和/或失智。当一群叫做细胞激素的免疫蛋白释放进入患者循环系统中，还会引发细胞激素释放症候群，产生的症状有发烧、恶心、发冷、心跳过快和头痛。其他潜在的副作用包括严重的感染和免疫系统虚弱。

由于以上这些危险因素，FDA批准Yescarta作为风险评估和缓解策略（REMS），要求医院和诊所在使用该疗法前必须经过特别认证。FDA还要求Kike制药公司继续对采用Yescarta治疗的患者进行观察研究。除此之外，治疗中必须对患者进行风险警示。

FDA正在致力于支持和帮助加速基因疗法的发展，Gottlieb说，他们将很快发布一个全面的政策提出如何制定支持细胞改造医学发展的计划，这项政策将阐明FDA将如何将快速程序运用于使用基因疗法的突破性产品中。

FDA目前正在考虑一种治疗遗传性失明的基因疗法。

福瑞德哈金森肿瘤研究中心（FredHutchinsonCancerResearchCenter）细胞免疫疗法医学主任DavidMaloney说，FDA通过第二个基因疗法证实了细胞免疫疗法领域正在发生着变革。

FDA的决策为治疗成人侵袭性淋巴瘤的全新的基因疗法开启了一扇大门，今后成千上万的生命可以可以被挽救。

循证来源：FDA:FDAapprovesCAR-TcelltherapytotreatadultswithcertaintypesoflargeB-celllymphoma.October18,2017

cancer.org:Non-HodgkinLymphomaTreatment.May31,2017

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